Der Münchener Vektor-Spezialist Sirion, der Wissenschaftler Dirk Grimm vom Universitätsklinikum Heidelberg und die US-Biotech-Firma Denali wollen gemeinsam neue Gentherapien für neurodegenerative Erkrankungen wie Morbus Alzheimer entwickeln. Sirion winken Meilensteinzahlungen und Umsatzbeteiligungen. Seit mehr als zehn Jahren ist die Sirion Biotech GmbH als verlässlicher Partner bekannt, wenn es um Produkte und Dienstleistungen aus dem Bereich Zell- und Gentherapien geht. Vor zwei Jahren wurde ein Umsatzwachstum von 140% auf 4 Mio. Euro und damit verbunden das Erreichen der Profitabilität gefeiert. Mit der aktuellen, noch Ende 2018 abgeschlossenen Abmachung dürfte Sirion nun aber finanziell in andere Sphären vorstoßen. Laut Sirion handele es sich um die bis dato wichtigste Kooperation des Unternehmens. Konkrete Summen wurden nicht genannt. Fest steht aber, dass die Münchener von der an der US-Börse Nasdaq gelisteten Denali Therapeutics Inc. ihre Entwicklungsaufwendungen erstattet bekommen und  Vorauszahlungen sowie Zahlungen nach dem Erreichen bestimmter Entwicklungsphasen erhalten. Hinzu kommt eine Umsatzbeteiligung im niedrigen bis mittleren einstelligen Prozentbereich, sollten Produkte aus dieser Kooperation den Markt erreichen. Angaben zur Mindest- oder Maximalanzahl der Entwicklungsprogramme wurden nicht gemacht. Wenn tatsächlich die Entwicklung zum Beispiel einer Alzheimertherapie gelingt, dürften sich kleinere Beträge schnell zu riesigen Summen addieren. Denali kennt sich mit neurodegenerativen Erkrankungen aus. Drei niedermolekulare Wirkstoffkandidaten sind in der frühen klinischen Entwicklung, weitere "small molecules" sowie einige Biopharmaka warten in der Pipeline. Mit Partner Sanofi (Frankreich) läuft ein Programm in den Indikationen Amyotrophe Lateralsklerose (ALS), Morbus Alzheimer und Multiple Sklerose, für ein anderes Programm konnte Denali Takeda (Japan) als Partner gewinnen. Gentherapien sind für Denali allerdings Neuland. Hier bringen Sirion und Dirk Grimm ihr Wissen ein. Sirion arbeitet seit Jahren an adenoassoziierten Viren (AAV) als Vektoren für Gentherapien. Deren Vorteil gegenüber anderen Vektortechnologien: AAV-Vektoren überqueren leichter die Blut-Hirn-Schranke und können somit systemisch gegeben werden. Das Ziel der Partnerschaft ist es, neuartige AAV-Kapside zu entwickeln, die ein sichereres Produktprofil inklusive einer besseren Spezifität und Effizienz aufweisen als derzeit verfügbare Alternativen. Über die adressierten molekularen Zielstrukturen und die Art der Gentherapie war nicht viel zu vernehmen. Laut Sirion-Chef Christian Thirion gehe es um bestimmte Proteintherapeutika, deren Bauplan mit den Vektoren ins Gehirn geschleust werden soll. „Wir glauben, dass durch unsere Partnerschaft mit Denali auf das Zentralnervensystem ausgerichtete und auf AAV basierende Gentherapien schnellstmöglich den Weg zum Markt erreichen können. Damit würden Millionen von Patienten auf der ganzen Welt, die an verheerenden neurodegenerativen Erkrankungen wie Parkinson, Alzheimer und ALS leiden, neuartige Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung gestellt werden,” so Sabine Ott von Sirion, die die Kooperation maßgeblich in die Wege geleitet hat. SIRION BIOTECH GmbH Am Klopferspitz 19 82152 Planegg/Martinsried Tel.: +49(0)89-700961999 Fax: +49(0)89-700961998 E-Mail: info@sirion-biotech.de

Köln, 08. Januar 2019- AYOXXA Biosystems GmbH, ein internationales Biotechnologie-Unternehmen, das ein Portfolio von Produkten und Dienstleistungen anbietet, die Fortschritte in der translationalen Proteomik ermöglichen, gab heute bekannt, dass das Unternehmen eine Forschungsvereinbarung mit einem der weltweit führenden pharmazeutischen Unternehmen getroffen hat. Beide Unternehmen wollen zusammen eine Reihe von hochsensitiven Multiplex-Proteinassays entwickeln, die unter Verwendung kleinster Probenvolumina die Validierung von Proteinbiomarkern im Bereich der Ophthalmologie ermöglichen. Finanzielle Einzelheiten wurden nicht bekannt gegeben. Die heute bekannt gegebene Kollaboration ist die erste Phase der Zusammenarbeit von AYOXXA und dem pharmazeutischen Partner im Rahmen eines umfangreichen Programms im Bereich der Ophthalmologie, das mehrere Studien umfasst. Im ersten Schritt wird AYOXXA seine proprietäre Multiplex-Immunassay-Plattform einsetzen, um in Zusammenarbeit mit dem Forschungs- und Entwicklungsteam des Partners spezifische In-vitro-Assays zu entwickeln. Die Assays werden im Rahmen klinischer Studien mit verschiedenen Patientenkohorten für die Identifikation und Validierung molekularer Biomarker genutzt, um so die Aktivitäten des Pharmaunternehmens in der Arzneimittelentwicklung in der Ophthalmologie zu unterstützen. „Wir bei AYOXXA freuen uns, unsere umfassende Erfahrung mit Studien der Proteomik im Bereich der Ophthalmologie sowie unsere eigene Multiplex-Proteinanalyse-Plattform LUNARISTM einsetzen zu können, um die Arzneimittelentwicklung gemeinsam mit einem der großen Pharma-Player voranzutreiben,“ sagte Rodney Turner, CEO von AYOXXA. „Der Abschluss dieser Vereinbarung ist eine weitere wichtige Bestätigung für unsere Technologie. Sie wurde dafür entwickelt, die Erforschung komplexer biologischer Prozesse mit skalierbaren Tools zu ermöglichen, um die Ergebnisse aus der Grundlagenforschung über die Validierung von Biomarkern in klinische Studien zu übertragen. Wir freuen uns darauf, gemeinsam mitdem Team unseres Partners an diesen spannenden Programmen zu arbeiten.“ AYOXXAs LUNARISTM-System bewältigt die Herausforderungen der Proteinanalyse in der Ophthalmologie Die für die Ophthalmologie benötigten Proben sind oft sehr rar, und aus klinischen Eingriffen oder aus Tiermodellen sind nur geringe Probenvolumina verfügbar. Darüber hinaus beeinträchtigt die hohe Viskosität von Probenmatrices, wie die der inneren Augenflüssigkeit, oft die präzise Quantifizierung bestimmter Biomarker. AYOXXAs proprietäres LUNARISTM-System wurde speziell für die Multiplex-Proteinanalyse entwickelt, um Biomarker in wertvollen und begrenzt verfügbaren Probenmaterialien zu identifizieren und validieren. Aufgrund des innovativen BioChip-Formats und des planaren Aufbaus können LUNARISTM-Assays mit Probenvolumina von nur drei Mikrolitern durchgeführt werden, was nur 1/10 des von vergleichbaren Multiplex-T echnologien geforderten Volumens entspricht. LUNARISTM lässt sich leicht in die täglichen Labor-Routineabläufe integrieren und wurde für einen einfachen und standardisierten Arbeitsablauf von der Probe bis zu Ergebnis konzipiert. Das System vereint die Einfachheit in der Anwendung eines Immunassays mit einem bisher unerreicht niedrigen Bedarf an Probenvolumen, der Skalierbarkeit von Niedrig- bis Hochdurchsatzanwendungen und einer erstklassigen Datenqualität. Zu den Komponenten des Systems gehören ein LUNARISTM-Fluoreszenz-Reader inklusive einer intuitiver Analysesoftware für die bildbasierte, 100 prozentige Auslesung aller Datenpunkte. LUNARISTM Assays sind als klassische Sandwich-Immunassays mit fluoreszenzbasierter Detektion aufgebaut. Die Assays werden sehr sorgfältig durch den Einsatz qualitativ hochwertiger Antikörper-Paare optimiert, um Multiplex-Formate mit höchster Testsensitivität und -spezifität und minimalen Kreuzreaktionen zu gewährleisten. Weitere Informationen zum LUNARISTM-Kitportfolio finden Sie auf der AYOXXA Website. Über AYOXXA AYOXXA Biosystems GmbH ist ein international tätiges Unternehmen im Bereich Life Sciences mit Sitz in Köln (Deutschland) sowie Niederlassungen in Boston (USA) und Singapur. AYOXXA ermöglicht es seinen Kunden und Partnern mithilfe ihrer zuverlässigen und optimierten Plattformtechnologie richtungsweisende Erkenntnisse in allen Bereichen der Life Science Forschung zu generieren, sowie die Entwicklung neuartiger Diagnostika und innovativer Therapien zu beschleunigen. Mit LUNARISTM, seiner proprietären innovativen Beads-on-a-Chip-Multiplex-Plattform für eine umfassende Proteinanalyse, ebnet das Unternehmen den Weg für die Verwertung von Wissen aus der biologischen Grundlagenforschung zur Unterstützung klinischer Studien sowie des gesamten Arzneimittelentwicklungsprozesses. Mit seinen Vorteilen hinsichtlich Qualität, Flexibilität und Effizienzermöglicht LUNARISTM eine vollständig skalierbare, quantitative Validierung von menschlichenBiomarkern in kleinsten biologischen Probenvolumen. AYOXXA vermarktet ein wachsendes Portfolio standardisierter, gebrauchsfertiger Panels zur Analyse verschiedener Biomarker mit Fokus auf die biologischen Prozesse von Entzündungen und Immunreaktionen. Weitere Informationen finden Sie unter www.ayoxxa.com LUNARISTM Produkte sind nur für den Einsatz in der Forschung gedacht und dürfen nicht für diagnostische Zwecke verwendet werden. Pressekontakt AYOXXA Biosystems GmbH Dr. Marion Lammertz Marketing Manager Communications P: +49 (0) 221 222529 41 E: marion.lammertz@ayoxxa.com MC Services AG Dr. Solveigh Mähler +49 (0) 211 529 252 19 solveigh.maehler@mc-services.eu

Von der Idee zum Geschäftsmodell Start-ups können sich bis zum 18. Januar 2019 für die Konzeptphase des Science4Life Venture Cup bewerben und ihre Idee zu einem Geschäftskonzept weiterentwickeln. Das Konzept wird online zusammen mit einer ersten Markteinschätzung und Kurzvorstellung des Gründerteams eingereicht. Science4Life lädt die Teams der 20 besten Konzepte zu einem zweitägigen Intensiv-Workshop nach Berlin ein, wo sie gemeinsam mit einem persönlichen Coach weiter am Geschäftsmodell feilen können. Bei der Konzeptprämierung am 19. März 2019 erhalten die besten zehn Geschäftskonzepte je 1.000 Euro Preisgeld, zwei Energie-Start-ups haben zusätzlich die Möglichkeit, den Spezialpreis Energie mit 1.000 Euro abzuräumen. In der anschließenden dritten Phase des Science4Life Venture Cup geht es dann um die Ausformulierung des Businessplans und damit um den Start ins eigene Unternehmen. Das Besondere bei Science4Life: Gründer können in jeder Phase einsteigen und neben individuellen Coachings auch Preisgelder in Höhe von insgesamt 82.000 Euro gewinnen. Über Science4Life e.V. Science4Life e.V. ist eine unabhängige Gründerinitiative, die deutschlandweit Beratung, Betreuung und Weiterbildung von jungen Unternehmen in den Branchen Life Sciences, Chemie und Energie kostenfrei anbietet. Sie wurde bereits 1998 als Non-Profit-Organisation ins Leben gerufen. Seit 2003 ist die Gründerinitiative Science4Life ein Verein. Initiatoren und Sponsoren sind die Hessische Landesregierung und das Gesundheitsunternehmen Sanofi. Die Gründerinitiative setzt ihren thematischen Schwerpunkt auf den alljährlich ausgetragenen Businessplan-Wettbewerb „Science4Life Venture Cup“ und lädt jedes Jahr Ideenträger aus ganz Deutschland ein, innovative Geschäftsideen aus den Bereichen Life Sciences, Chemie und Energie in Unternehmenserfolge umzusetzen. Zusätzlich werden Spezialpreise für die besten Einreichungen im Bereich Energie vergeben. Damit ist er der bundesweit größte Businessplan-Wettbewerb dieser wichtigen Zukunftsbranchen. Er bündelt zur Unterstützung der Unternehmensgründer fachspezifische Expertise in einem Experten-Netzwerk aus über 200 Unternehmen und Institutionen mit über 300 ehrenamtlich tätigen Experten. Seit 1998 haben mehr als 6500 Teilnehmer über 2000 Geschäftsideen, darunter über 1000 detailliert ausgearbeitete Businesspläne erarbeitet und auf den Prüfstand gestellt. Über 900 neu gegründete Unternehmen wurden geschaffen.